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全球首創!港大醫學院幹細胞療法治療罕見免疫病

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2024-04-17 15:16 |

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  香港中通社4月17日電 (記者 陳偉根)香港大學醫學院風濕及臨床免疫學科主任李曦、劉澎濤教授及劉澤星教授領導的研究團隊,最新研發出全球首個幹細胞新模型,用於治療罕見免疫缺陷病。研究成果已發表在《過敏及臨床免疫學期刊》。

  原發性免疫缺陷病是一種罕見病。其中一個例子是STAT1功能增益症(STAT1-GoF),患者先天免疫系統有遺傳缺陷,使他們容易受到致命感染,或患有自身免疫疾病、動脈瘤和癌症等。

  香港大學醫學院夥香港幹細胞轉化研究中心、劍橋大學,共同開創新型幹細胞平台,幫助原發性免疫缺陷病患者。研究團隊通過患者的血細胞,生成擴展潛能幹細胞,用於實驗性基因編輯,幫助患者找到最有效和安全的治療方案。團隊目前已經成功運用風濕病藥物治療STAT1功能增益症患者。

   發佈會現場,29歲罹患STAT1功能增益症病人表示,自己三歲時發病,但直到十多歲時才確診,身體多個器官受損,多次感染念珠菌導致全身皮膚潰爛。在20多歲時還因血管瘤導致中風,視力亦一度失去九成。他接受個人化幹細胞治療後,情況大幅好轉,目前可以正常工作生活。

  李曦表示,個人化幹細胞療法成功為罕見免疫疾病患者提供安全、有效和新穎的治療選擇。許多過去被認為無法治癒的疾病,如今通過使用已有藥物和探索其基因治療的潛力,可為醫療專業人員和患者帶來新希望。

  李曦指出,免疫缺陷病和罕見疾病的患者往往屬於弱勢社群,經常面對延誤診斷及缺乏支援,支付昂貴的治療費用。他呼籲社會提高對這些疾病的認識,並為患者提供有力支持。(完)

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