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獲諾貝爾獎的mRNA技術將改變哪些領域

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2023-10-03 10:20 | 稿件來源:香港新聞網

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香港新聞網10月3日電 當地時間10月2日,瑞典卡羅琳斯卡醫學院宣布,將2023年諾貝爾生理學或醫學獎授予美國科學家卡塔林·卡里科和德魯·魏斯曼,以表彰其“在核苷碱基修飾方面的發現,使得開發有效的針對COVID-19的mRNA疫苗成為可能”。兩位mRNA技術開創者之所以能獲得諾貝爾獎,專家認為,mRNA技術改變了傳統療法,利用人體細胞直接在體內表達蛋白,因此有效性更好,而且mRNA技術在醫學應用領域十分廣泛。

基因傳遞治療夢想成真

幾十年以來,mRNA基因傳遞方法一直是全球科學家的夢想。

1997年,在賓夕法尼亞大學的卡塔琳(Katalin Kariko)偶遇本次另一位獲獎者、免疫學家德魯·韋斯曼(Drew Weissman)。雙方很快發現,對mRNA療法的觀點不謀而合,隨即開始合作。在經歷數年的漫長研究後,他們發現,通過核酸的甲基化,能够有效避免免疫識別受體對mRNA的響應,并極大程度降低了mRNA帶來的副作用。該研究於2005年發表在免疫學領域頂尖期刊《免疫》(Immunity)上,也讓mRNA療法的應用成為了可能。

mRNA技術的開創者

15年後的2020年11月8日,首批mRNA疫苗檢測結果出爐,表明其對新冠病毒具有強大的防護功效。當年12月18日,兩人均在賓夕法尼亞大學接種了疫苗。

專家介紹,以脂質載體介導的新冠棘突蛋白mRNA為主體的基因傳遞,避免了在DNA轉錄過程中的誤差和轉錄過程中的潛在副作用,讓棘突蛋白在人體細胞內短期內高效表達,激活機體的免疫反應,這比自然感染更加有效地產生專一的抗病毒抗體和免疫殺傷細胞。

mRNA療法將經過修飾的mRNA模板遞送到細胞內,在細胞內產生蛋白刺激人體免疫系統,從而達到治療疾病的目的。相比於傳統療法,mRNA技術利用人體細胞直接在體內表達蛋白,因此有效性更好,尤其適用於一些不能成藥的靶點,同時mRNA開發成本低,能極大縮短藥物和疫苗的開發周期和成本。mRNA技術的應用領域十分廣泛,可用於預防性疫苗、治療性疫苗以及治療藥物等領域。

傳染病和腫瘤領域應用廣泛

除了應用在新冠疫苗方面,從目前各家公司的管線來看,mRNA技術主要被應用在傳染病和腫瘤領域,流感疫苗、呼吸道合胞病毒(RSV)疫苗、狂犬疫苗等mRNA產品均在研發階段。此外,科學家們還在推動mRNA技術在遺傳性罕見病的治療上。

對於傳染病的治療,mRNA技術在新冠病毒的治療中已發揮了巨大作用,為何疫苗會與癌症治療相關?

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院臨床病毒研究室主任張欣欣介紹,一些癌症由致癌病毒所引起,比如大家較為熟悉的、人類乳頭狀瘤病毒(HPV)引起的宮頸癌,目前這種癌症已有了預防性疫苗。更多腫瘤并非由外來病原體導致的,是人體細胞發生了基因突變後,不受控制“瘋長”的結果。而mRNA疫苗最初的研發重心是腫瘤癌症。學界研究發現:癌細胞突變後,會產生獨特表達的新抗原。因此,一種類似於開發疫苗的思路也被用於對付癌症。而研究的難點也正在於此:腫瘤患者的異質性很高,每位患者的基因都不同,腫瘤突變情況也不完全相同。

mRNA技術對於罕見病的治療也同樣在科學領域獲得突破。2021年5月25日,美國Moderna公司的罕見病研究團隊在 Nature Communications 期刊發表了題為:mRNA therapy restores euglycemia and prevents liver tumors in murine model of glycogen storage disease 的研究論文。研究團隊在糖原貯積病小鼠模型中證明了用脂質納米顆粒(LNP)遞送工程化mRNA的有效性和安全性。這也是首次有證據表明,在臨床前小鼠模型中重複給予基於mRNA的GSD1a藥物療法,能改善禁食耐受性和肝諟病變風險。

中國醫療市場早已布局

每一項科學成果的背後,都有其巨大的商業價值和資本投資價值。據中信證券研報預測,非新冠mRNA市場規模有望在2025年達到281億美元,mRNA產業鏈市場前景廣闊。

在新冠肆虐的這幾年,mRNA技術應用的公司都獲得了巨大財富。輝瑞2021年財報顯示,COMIRNATY年收入超360億美元,成為當年的新“藥王”。2022年財報顯示,輝瑞全年營收1003億美元,為歷史最高水平,其中新冠疫苗收入378.06億美元,占報告期總營收的比重約37%。

無論是中資還是外資在中國的投資,mRNA技術都進入了中國市場。百歐恩泰憑藉mRNA新冠疫苗在商業化方面的成功,其市值一度達到千億美元,而公司在中國的合作夥伴是復星醫藥。2022年財報顯示,復必泰於港澳台地區實現銷售1500餘萬劑。自上市以來至2023年2月末,已累計接種超3100萬劑。在製藥板塊銷售額過億的製劑單品或系列中,復必泰位列其中。

另一家公司是美國的莫德納,2022年財報顯示,莫德納全年營收達到192.63億美元,營收排名全球藥企第18位。值得關注的是,莫德納正在加碼中國投資。

同時,中國國產mRNA公司也在布局商業化的轉換。今年3月22日,石藥集團的新冠mRNA疫苗(SYS6006)在中國納入緊急使用;此前,mRNA新冠疫苗走在最前面的是艾博生物和沃森生物合作的mRNA新冠疫苗,早已處於三期臨床試驗階段。因腺病毒載體新冠疫苗而受到關注的康希諾生物也在布局mRNA疫苗。2023半年報顯示,其mRNA新冠疫苗已完成臨床2b期試驗。

mRNA技術的賽道前景潛力無限,國內已經有mRNA新冠疫苗獲批,也有不少上市公司通過合作布局,但商業回報上,國內企業的前路仍有迷霧。  (完)

【編輯:錢林霞】

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