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香港高校研發“DNA手術”治療心肝遺傳病分享到:
香港中通社9月29日電 (記者 徐嘉儀)香港城市大學29日公佈,通過“DNA手術”科技,研發出兩種新型基因治療藥物,分別應用於肝臟和心血管遺傳疾病,計劃未來三年將項目推進至臨床試驗階段。
基因組編輯技術是通過“修正”患者的DNA缺陷來治療疾病,科研人員利用不同方法精準切割、移除或替換基因當中有缺陷的部分,使細胞能夠正常運作,同時防止有害蛋白質的增生。 城大科研團隊利用CRISPR基因組編輯平台,結合專利技術為遺傳病患者進行體細胞變異的“DNA手術”,同時提高遞送經修復遺傳物質的效度及減少基因治療的“脫靶效應”。此外,團隊開發了專用基因脫靶檢測系統,靈敏偵測脫靶效應。由於“DNA手術”可直接編輯體內的DNA,修正後的DNA也可傳承至新生細胞,提供長久解決方案,消除重覆用藥的需要。 目前,團隊正開發兩款候選藥物,未來或與藥廠等夥伴合作,將兩款新型候選藥物推進至臨床試驗階段。 帶領項目的城大生物醫學科學系教授鄭宗立表示,基因組編輯技術不僅可用於控制病情,更能夠剷除病根。團隊希望開發既安全、可負擔又能改變患者生活的療法。(完) 相關新聞
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