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香港高校研發“DNA手術”治療心肝遺傳病分享到：
      香港中通社9月29日電 （記者 徐嘉儀）香港城市大學29日公佈，通過“DNA手術”科技，研發出兩種新型基因治療藥物，分別應用於肝臟和心血管遺傳疾病，計劃未來三年將項目推進至臨床試驗階段。
基因組編輯技術是通過“修正”患者的DNA缺陷來治療疾病，科研人員利用不同方法精準切割、移除或替換基因當中有缺陷的部分，使細胞能夠正常運作，同時防止有害蛋白質的增生。 城大科研團隊利用CRISPR基因組編輯平台，結合專利技術為遺傳病患者進行體細胞變異的“DNA手術”，同時提高遞送經修復遺傳物質的效度及減少基因治療的“脫靶效應”。此外，團隊開發了專用基因脫靶檢測系統，靈敏偵測脫靶效應。由於“DNA手術”可直接編輯體內的DNA，修正後的DNA也可傳承至新生細胞，提供長久解決方案，消除重覆用藥的需要。 目前，團隊正開發兩款候選藥物，未來或與藥廠等夥伴合作，將兩款新型候選藥物推進至臨床試驗階段。 帶領項目的城大生物醫學科學系教授鄭宗立表示，基因組編輯技術不僅可用於控制病情，更能夠剷除病根。團隊希望開發既安全、可負擔又能改變患者生活的療法。（完） 相關新聞
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